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La jornada técnica “Retos y riesgos de la investigación en terapias avanzadas” acoge en el centro Esther Koplowitz (CEK) de Investigación Biomédica de Barcelona más de 100 científicos, profesionales y empresas del sector para debatir el estado actual y las perspectivas de futuro de la investigación en terapia avanzada. La jornada, organizada por Biocat y el Programa de Terapia Celular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona (TCUB), tiene como objetivo profundizar en tres aspectos distintos: la investigación en sí misma, el uso y modalidades de estas terapias en los centros hospitalarios, y los aspectos reguladores asociados a la investigación clínica y en su uso como terapia.

La jornada ha sido inaugurada por la Dra. Montserrat Vendrell, directora general de Biocat; la Dra. Marta Aymerich, responsable de Investigación e Innovación Sanitarias de la Dirección General de Regulación, Planificación y Recursos Sanitarios del Departamento de Salud, l’Excm. Dr. Jordi Alberch, vicerrector de Recerca de la Universidad de Barcelona y el Dr. Francesc Cardellach, decano de la Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona. Entre otros ponentes, participan el Dr. Josep Maria Canals, coordinador del TCUB; el Dr. Agustín Zapata, catedrático de Biología Celular de la Universidad Complutense de Madrid; la Dra. Anna Serrano, científica del Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona-CSIC; el Dr. Felipe Prosper, director del Servicio de Hematología y de la Área de Terapia Celular de la Clínica Universitaria de Navarra; Joan García, director de XCelia División de Terapias Avanzadas de los Bancos de Sangre y de Tejidos de Cataluña, el Dr. Dirk Büscher, director general de Gri-Cel; la Dra. Maria Pascual, VP Regulatory Affairs-TiGenix una filial de la farmacéutica catalana Grifols centrada en la investigación para el desarrollo de terapias avanzadas y Dra. Begoña Aran, coordinación de Tejidos y Celular-Organización Catalana de Trasplantes (OCATT).

Las terapias avanzadas forman parte de la llamada medicina regenerativa, un campo emergente de las ciencias biomédicas que ofrece nuevas oportunidades para el tratamiento de algunas enfermedades causadas por la pérdida de la función celular. Las terapias avanzadas son: la terapia celular, que utiliza células vivas para restablecer o mejorar la función celular perdida en un tejido o un órgano; la  terapia génica que trata enfermedades, normalmente hereditarias, mediante la introducción de material genético en las células para corregir o compensar el gen ausente o defectuoso; y la ingeniería de tejidos que combina el uso de células y materiales para la reconstitución o reemplazo de tejidos i órganos.

El hecho que estas terapias sean relativamente recientes y de una gran complejidad hace que tanto la etapa de investigación básica como la de aplicación médica planteen dudas y vacíos regulatorios que es necesario solucionar. Estos y otros interrogantes planteados por la legislación en este ámbito; el estado actual y futuro de la investigación en las terapias avanzadas y su desarrollo e integración en el sistema sanitario, y los elementos claves para el desarrollo de medicamentos de terapias avanzadas so algunos de los temas abordados en las ponencias.

Esta jornada forma parte de los encuentros sectoriales que Biocat organiza periódicamente entorno a un tema científico o tecnológico emergente y de interés para la comunidad, donde los profesionales pueden descubrir nuevas aproximaciones y dialogar a partir de sus distintas experiencias y puntos de vista.

El programa en Terapia Celular de la Universidad de Barcelona (TCUB) acoge equipos de investigación biomédica transnacional con células madre y medicina regenerativa de la Facultad de Medicina y participan los centros de investigación de referencia internacional IDIBAPS y IDIBELL, así como el Hospital Clínico de Barcelona. Estos equipos trabajan en distintas áreas medicas como la neurología y el aparto locomotor; la diabetes y el metabolismo; la cardiología; la hemato-oncología; la oftalmología y la neumología. Un ejemplo de este trabajo es el de un equipo de investigadores de IDIBAPS que se ha incorporado recientemente a la fundación privada Cure of Huntington's Disease Initiative (CHDI) que trabaja para encontrar un tratamiento efectivo para la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa que afecta los ganglios basales del cerebro. Estos investigadores, que impulsan el Programa de Terapia Celular (TCUB), ya han descubierto nuevos factores de diferenciación que pueden contribuir a la conversión de células embrionarias en neuronas.

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