Descobreixen nous mecanismes cel·lulars i fàrmacs que podrien millorar el tractament de les malalties autoimmunes
<p>Els investigadors creen unes nanopartícules que actuen amb especificitat i no suprimeixen tot el sistema immunitari</p>
Investigadors de l’IDIBAPS (Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) i la Universitat de Calgary, liderats pel doctor Pere Santamaria, han descobert nous mecanismes cel·lulars i nous fàrmacs que protegeixen l'organisme contra les malalties autoimmunes sense atacar tot el sistema immunitari i, per tant, sense deixar els pacients desprotegits davant d'altres malalties com fan els actuals medicaments.
La diabetis tipus 1, l’esclerosi múltiple i l’artritis reumatoide són les tres primeres malalties autoimmunes on s’ha aplicat el tractament en un estudi fet amb ratolins que demostra efectivitat, seguretat i no té efectes secundaris detectats. Això instiga a començar la manufacturació dels fàrmacs per realitzar els assajos clínics.
Els fàrmacs estan dissenyats amb nanopartícules que s’adhereixen als limfòcits T que es comporten de forma incorrecta en el context d'una malaltia autoimmune (és a dir, que ataquen les cèl·lules del propi organisme en compte de protegir-les). En interaccionar els dos agents, els limfòcits T es converteixen en cèl·lules reguladores, suprimeixen la inflamació i aturen la progressió de la malaltia. Per tant, els nous fàrmacs identifiquen els limfòcits defectuosos i actuen només sobre ells. “No curarien les malalties ni regenerarien les parts dels òrgans destruïts, però reequilibrarien el sistema immunitari de l’organisme”, afirma el doctor Pere Santamaria.
La recerca, que ha estat publicada a la revista Nature, ha pogut identificar quin és el mecanisme d’acció que explica l’eficàcia d’aquestes nanopartícules, que és un mecanisme en cadena. "Els limfòcits ja regulats comencen a donar instruccions a altres glòbuls blancs del sistema immunitari perquè es converteixin en “bones cèl·lules” i creen un efecte dominó”, explica Santamaria. Per tant, s’expandeixen in vivo de forma eficient i reproduïble.
Fàrmacs basats en un únic disseny
Un dels aspectes més importants de les nanopartícules és que podrien ser efectives per moltes malalties autoimmunes de les 80 que existeixen. De fet, els fàrmacs que s’han desenvolupat per la diabetis tipus 1, l’esclerosi múltiple i l’artritis són gairebé idèntics. “Només canviant 14 aminoàcids, podem redirigir el fàrmac cap a una o una altra malaltia. Ofereix tot el que idealment un fàrmac ha de tenir: especificitat i eficàcia”, comenta el professor de la Universitat de Calgary.
El grup d’investigació ha provat l’efectivitat dels fàrmacs en cinc malalties autoimmunes diferents i en les cinc els resultats són positius. “Si funciona en humans igual que ha funcionat en els ratolins –cosa que encara no sabem–, simplificarem la complexitat terapèutica de les malalties autoimmunes i ja us podeu imaginar quina repercussió tindria això a nivell social”, valora Pere Santamaria. De fet, els estudis s'han realitzat amb ratolins humanitzats als que s'han trasplantat leucòcits de malalts diabètics humans.
Un cop publicat l'estudi, la investigació s’ha transferit a l’empresa farmacèutica Parvus Therapeutics, fundada l’any 2009 pel propi Pere Santamaria, per començar a manufacturar els fàrmacs i fer els assajos clínics. El primer serà per la diabetis tipus 1, previsiblement d’aquí a tres anys, i costarà uns 30 milions de dòlars. “Comptem amb capital privat i estem negociant partnership amb grans farmacèutiques que ens ajudaran a finançar els assajos clínics. Si tot va bé, després de la diabetis començarem amb l’esclerosi múltiple”, explica Santamaria.