El fàrmac d’Oryzon contra la leucèmia és designat medicament orfe
La biotecnològica catalana aconsegueix tenir l'exclusivitat de l'ORY-1001 durant deu anys i començarà la fase I d'assajos clínics en pacients.
Redacció
Oryzon Genomics ha anunciat que l’Agència Europea del Medicament (EMA) considera el seu fàrmac ORY-1001 contra la leucèmia mieloide aguda (LMA) un medicament orfe. El Comitè per a Medicaments Orfes (COMP) de l'Agència, el responsable de decidir quins fàrmacs reben aquesta denominació i quins no, ha inclòs l’ORY-1001 dins les llistes dels medicaments per a patologies poc freqüents.
El fàrmac ORY-1001 és un inhibidor oral molt selectiu de l’enzim LSD1, que regula l’expressió de gens mitjançant la modificació de certs components de les histones (proteïnes que empaqueten l’ADN en unitats estructurals, els nucleosomes). L’ORY-1001, per tant, aconsegueix reduir el potencial de les cèl·lules mare leucèmiques perquè evita que proliferin i disminueix la seva capacitat de formar colònies. El medicament d’Oryzon ha superat positivament els estudis de toxicologia i ara ja es podrà començar la fase I d'assajos clínics en pacients amb LMA.
La designació de medicaments orfes facilita que es desenvolupin tractaments per a malalties rares, que segons la Unió Europea, són les que afecten a menys de cinc persones de cada 10.000. Tot i que costa que la indústria farmacèutica els acabi produint, per motius econòmics, aquests fàrmacs responen a una necessitat de salut pública.
Ara que l'ORY-1001 ha estat catalogat com a medicament orfe, es reconeix científicament la seva rellevància en el tractament de l'LMA i Oryzon es beneficia de certs avantatges com l’exclusivitat al mercat durant 10 anys, la reducció de taxes i l'obtenció de subvencions en recerca relacionada amb aquest tipus de càncer de la sang. El director general d’Oryzon, Carlos Buesa, explica que "això ens ajudarà en el desenvolupament del nostre fàrmac perquè hem identificat un subconjunt de malalties en les quals aquest mecanisme sembla particularment eficaç".
Oryzon té un ampli programa per al descobriment de medicaments, amb prop de 900 compostos i dos candidats preclínics, i està especialitzada en biomarcadors per diverses malalties oncològiques i neurodegeneratives. En aquest camp, l’any 2011 va rebre una subvenció de 300.000 euros per investigar noves teràpies per a l’Alzheimer i el passat mes de juny va presentar els seus avenços en un congrés als Estats Units.