SOM Biotech i Vall d’Hebron finalitzen amb èxit un assaig clínic en pacients d’un fàrmac per a l’amiloïdosi

SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona (PCB), i el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), han finalitzat amb èxit l’assaig clínic de Fase IIa de prova de concepte en humans per avaluar l’eficàcia i seguretat d’un innovador tractament oral per a l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR), una malaltia minoritària que afecta el sistema nerviós perifèric i el cor. Els resultats han demostrat l’eficàcia del fàrmac SOM0226, que ha estabilitzat el 100% de la proteïna transtiretina present en el plasma dels pacients afectats.

L’ATTR és una malaltia que s’origina per una alteració en la proteïna transtiretina (TTR) que fabrica el fetge i altres òrgans en condicions normals. Els pacients afectats presenten una mutació genètica que fa que el fetge no la fabriqui adequadament i provoqui una sèrie d’agregats que en dipositar-se en altres òrgans crea múltiples símptomes clínics, incloent-hi problemes cardíacs i neurològics que són els que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre 5 i 15 anys. Es calcula que a l’estat espanyol hi ha aproximadament 400 afectats.

Per dur a terme l’estudi del fàrmac de reposicionament SOM0226 -desenvolupat íntegrament per SOM Biotech- es va signar un acord entre la biofarmacèutica i l’hospital d’assumir de forma conjunta els riscos i els retorns econòmics. L’assaig clínic es va iniciar ara fa un any sota la coordinació del Dr. Josep Gámez, cap del grup del Sistema Nerviós i Perifèric del VHIR, i hi han participat 17 persones, entre els quals hi havia pacients afectats i individus sans. Cap d’ells ha presentat efectes adversos.

“Fins ara només existeix a tot el món un únic tractament per a aquesta malaltia, però només està indicat per a la fase primerenca d’una de les variants de la malaltia”, explica el Dr. Gámez. Raúl Insa, fundador i CEO de la biofarmacèutica, assegura que amb el compost SOM0226 s’estalvien temps i costos, ja que es tracta d’un fàrmac de reposicionament. “Hem demostrat l’eficàcia en malalts d’un fàrmac descobert internament i, a més a més, en tractar-se d’una malaltia minoritària amb poc o nul tractament, la satisfacció és per partida doble. Esperem que aquests resultats ens permetin completar satisfactòriament una llicència en un breu període de temps”.

Més informació a la nota de premsa

Notícies relacionades

• El VHIR i SOM Biotech desenvolupen un fàrmac contra l’amiloïdosi (06.05.2015)
• Raúl Insa: "Amb el reposicionament reduïm el desenvolupament d’un fàrmac en 5 o 6 anys" (14.11.2013)
• Tercera patent de SOM Biotech en el camp de les malalties rares (16.11.2011)