SOM Biotech llança una campanya de ‘crowdfunding’ per investigar malalties pediàtriques rares

La biofarmacèutica SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha llançat la primera campanya de crowdfunding a través de la plataforma americana Indiegogo per finançar la recerca de cinc malalties pediàtriques rares: la distròfia muscular de Duchenne, la fibrosi quística, la malaltia de Gaucher, la malaltia de Niemann de tipus selecció C i l'osteogènesi imperfecta (coneguda com la malaltia dels ossos de vidre).

L’empresa espera recaptar almenys 275.000 euros durant el període que dura la campanya (des del 3 de desembre fins al 2 de febrer) i planeja repartir el capital en parts iguals entre les cinc malalties que investiga amb l’objectiu d’identificar noves i millors opcions terapèutiques i desenvolupar nous fàrmacs que arribin al mercat.

Els projectes d'R+D han començat per identificar i avaluar científicament quina reutilització pot tenir un fàrmac que ja es comercialitza per una nova aplicació mèdica (efectiva en una d'aquestes malalties), àmbit d’especialització en què treballa l’empresa des que es va fundar l’any 2009.

SOM Biotech explica que la iniciativa de llançar aquesta campanya ha vingut motivada pels bons resultats dels assajos clínics de fase II d’un fàrmac que pugui tractar l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR) i per un altre programa clínic contra la malaltia de Huntington. A més, s’hi afegeix la consternació que gairebé el 50% dels pacients de malalties rares a tot al món són infants.

Estudien un tractament alternatiu per l’amiloïdosi

El fàrmac per l’amiloïdosi, que s’ha provat en un assaig clínic a l’Hospital Vall d’Hebron on han participat 18 pacients, ha mostrat un 100% d’eficàcia. El grup d’investigació va descobrir que aquesta medicació, que actualment es comercialitza per tractar el Parkinson, és quatre vegades més efectiva que l’actual fàrmac que hi ha al mercat contra l’amiloïdosi. 

L’amiloïdosi és una malaltia provocada per l’alteració en una proteïna que fabrica el fetge, la transtiretina, que fa que l’òrgan la produeixi malament, es trenqui en sang i es creïn unes fibres que es dipositen al sistema nerviós central, al cor o al cervell i als ulls, provocant en algunes ocasions una polineuropatia o cardiomiopatia. El pacient pot començar a desenvolupar la malaltia als 20 o 30 anys i, segons l’òrgan que pateixi l’afectació, l’esperança de vida no supera els 5 o 15 anys.

Les opcions terapèutiques a la malaltia són un trasplantament de fetge o un tractament de pastilles que es diu Tafamidis i que a Espanya costa 11.000 euros al mes (és a dir, per una caixa de 30 pastilles). El fàrmac que SOM Biotech està avaluant uneix la proteïna transtiretina i l’estabilitza perquè no es trenqui. Si s’acabés aprovant, seria un tractament de per vida. 

Després d’haver superat la fase II amb èxit, l'empresa ha de llicenciar la nova indicació mèdica i vendre-la a una gran farmacèutica, procés en què es troba actualment. Serà la farmacèutica la que s'encarregarà de la fase III (l'assaig clínic amb un conjunt més nombrós de pacients per prescriure el fàrmac) i la seva comercialització. Fins ara, el projecte ha rebut finançament públic i privat durant tres anys.