Un candidat a fàrmac de Minoryx, designat medicament orfe per l’Agència Europea
<p>L’empresa està desenvolupant MIN-102 per tractar l’adrenoleucodistròfia, una malaltia rara del sistema nerviós central que no té tractament</p>
Minoryx Therapeutics, biotecnològica catalana especialitzada en el descobriment de nous fàrmacs per malalties minoritàries, ha rebut la designació de medicament orfe per part de l’Agència Europea del Medicament (EMA) del seu candidat a fàrmac MIN-102, un compost per tractar l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD) que no té tractament farmacològic.
La designació de medicament orfe, que es concedeix a fàrmacs dirigits a malalties amb una prevalença de no més de cinc cada 10.000 persones de la Unió Europea, donarà a l’empresa 10 anys d’exclusivitat en el mercat.
Després que aquest any s’hagin començat els estudis clínics de fase 1, Minoryx vol començar l’assaig clínic de fase 2/3 a mitjans de 2017 en pacients adults. Segons els estudis realitzats fins ara, MIN-102 prevé disfuncions de la malaltia X-ALD com l’estrès oxidatiu, la neuroinflamació, la desmielinització i la degeneració axonal.
Aquesta malaltia, que afecta principalment als homes, està lligada al cromosoma X i és causada per mutacions en el gen ABCD1. Es caracteritza per l’acumulació d’àcids grassos que condueixen a un trastorn neurodegeneratiu crònic molt debilitant i potencialment mortal, on els teixits més afectats són els del sistema nerviós central i l’escorça adrenal degut a la pèrdua de mielina. Els efectes poden donar lloc a dos fenotips principals, i en ambdós casos el candidat de Minoryx hi té potencial.
Més informació a la nota de premsa