Una nova plataforma d’empreses i entitats catalanes accelera la R+D de fàrmacs per a malalties minoritàries

Existeixen entre 7.000 i 8.000 malalties minoritàries que afecten més de 300.000 persones a Catalunya –especialment nens- i en la majoria de casos no compten amb un tractament al mercat. Descobrir nous fàrmacs per a algunes d’aquestes malalties i accelerar-ne el desenvolupament és l’objectiu d’AMMIC, l’Acceleradora en Malalties Minoritàries de Catalunya, liderada per l’Institut Universitari de Ciència i Tecnologia (IUCT) i de la qual en formen part el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), la farmacèutica Esteve i les biotecnològiques Aromics, BCN Peptides, Minoryx, Aniling i Qgenomics.

AMMIC és un dels projectes de NEXTHEALTH, la comunitat RIS3CAT per a la innovació en salut coordinada per Biocat i impulsada per la Generalitat de Catalunya a través d’ACCIÓ. Aquesta comunitat uneix universitats, indústria i govern en un pla d’acció comú que preveu un impacte directe i tangible: la creació de 5 plataformes d’R+D+i (entre d’elles, AMMIC); desenes de nous llocs de treball directes, creació de noves startups, llançament de nous fàrmacs i teràpies al mercat i iniciatives formatives i d’emprenedoria. El projecte està cofinançat pel Fons Europeus de Desenvolupament Regional (FEDER) de la Unió Europea en el marc del Programa operatiu FEDER de Catalunya 2014-2020.

L’Acceleradora en Malalties Minoritàries de Catalunya (AMMIC) actua com a acceleradora del desenvolupament de solucions terapèutiques des d’etapes de recerca bàsica fins  a etapes clíniques (teràpia gènica i molècules petites). AMMIC també treballa en el desenvolupament d’eines d’anàlisi genètic i epigenètic i noves plataformes de cribatge útils per a la identificació de biomarcadors relacionats amb valor diagnòstic, pronòstic i implicats en el tractament. Així, l’AMMIC cerca noves teràpies i alhora la seva aplicació clínica en benefici dels pacients.

A més de treballar en el desenvolupament dels seus propis fàrmacs, l’objectiu d’AMMIC és servir com a referent internacional per a altres empreses que treballin en l’àmbit de les malalties minoritàries, facilitant protocols i bones pràctiques que millorin el desenvolupament dels seus fàrmacs. AMMIC pretén també donar visibilitat a la Comunitat Catalana de Recerca en Malalties Minoritàries i crear sinèrgies nacionals i internacionals amb altres agents implicats en la R+D de tractaments d’aquest tipus de malalties.

Primers resultats

Dins de l’ampli grup que conformen les malalties minoritàries, AMMIC es centra en un conjunt de malalties tumorals pediàtriques i d’adults, malalties metabòliques i malalties neuromusculars: Rabdomiosarcoma pediàtric, un tipus de tumor cancerós que es desenvolupa en els teixits tous de l'organisme, habitualment en el múscul; Mesotelioma pleural maligne, tumor cancerós que afecta el revestiment del pulmó i de la cavitat toràcica; Síndrome de Sanfilippo A, malaltia causada pel mal funcionament d’un enzim que causa un progressiu deteriorament neurològic i motor dels nens; Adrenoleucodistròfia, malaltia neurodegenerativa que pot afectar infants a partir dels 3-5 anys i adults joves; i Distròfia Miotònica de tipus 1, que es pot presentar a qualsevol edat i afecta l’aparell muscular i cardiovascular, el sistema central i ocular, l’aparell digestiu i les glàndules sexuals.

Després d’un any en funcionament, s’han obtingut els seus primers resultats científics del projecte AMMIC, com ara l’inici d’un estudi clínic de fase II/III en adrenoleucodistròfia,  o l’avaluació preclínica en models animals de l’eficàcia de tres noves molècules candidates per al tractament del Mesotelioma pleural maligne, el Rabdomiosarcoma pediàtric i la Distròfia Miotònica de tipus 1.

Amb el suport de: