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Minoryx Therapeutics, que se dedica al descubrimiento de nuevos fármacos para enfermedades minoritarias, ha recibido la designación por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos de medicamento huérfano por su candidato a fármaco MIN-102, dirigido a una enfermedad del sistema nervioso central sin tratamiento.

El compuesto, que también obtuvo la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA (la agencia europea) a finales de 2016, quiere tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) y ahora tiene siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y otros beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Esta ventaja se suma a los 10 años de exclusividad en mercados europeos que ya tiene.

Durante el primer semestre de 2017, Minoryx quiere comenzar el ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos con adrenomieloneuropatia, uno de los principales fenotipos clínicos de la X-ALD.

 

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